人們的很多遺傳性疾病大多是無法改變的，但是隨著科學(xué)和醫(yī)療的進(jìn)步，似乎很多東西都是可以改變的了。便捷的基因編輯工具被譽(yù)為“2015年的突破”。它很有可能改變整個(gè)家族譜系，治療從癌癥到HIV的疾病。雖然這項(xiàng)技術(shù)已經(jīng)有好幾年了，但是CRISPR仍然明顯沒有在各大醫(yī)院普及，這是為何呢？
美國研究人員提出這樣的觀點(diǎn)：患者之間的基因差異可能使基于CRISPR的療法的設(shè)計(jì)復(fù)雜化。CRISPR是一個(gè)由兩部分組成的工具，有Cas9和DNA剪切蛋白質(zhì)。當(dāng)Cas9“解壓縮”雙鏈DNA以將其與指導(dǎo)RNA比較時(shí)，該過程開始。如果解壓縮的DNA是匹配的，Cas9就會(huì)整齊地穿過它。然而，當(dāng)DNA鏈與引導(dǎo)RNA不完全匹配時(shí)，會(huì)出現(xiàn)問題，但是Cas9無論如何都會(huì)打斷它。科學(xué)家們稱之為“脫離目標(biāo)的分裂”。
根據(jù)指導(dǎo)RNA，Cas9有時(shí)可以剪切超過150個(gè)錯(cuò)誤的目標(biāo)。例如，切割錯(cuò)誤的DNA片段可能會(huì)導(dǎo)致致癌基因的切換，或使另一種抑制腫瘤的功能失效。在一些試驗(yàn)中，從人身上提取細(xì)胞，用CRISPR編輯然后重新插入; 在這種策略中，具有不需要的“切割”的單元在被彈出之前可以被清除掉。目前，擁有CRISPR技術(shù)的科學(xué)家們使用一種算法對(duì)其導(dǎo)向RNA進(jìn)行“評(píng)分”，這個(gè)算法告訴他們切割的目標(biāo)以及其他可能切割的區(qū)域效率如何。所有的科學(xué)家都在努力提高CRISPR的斬波精度。
2016年，一個(gè)美國研究小組通過調(diào)整Cas9的指控取得進(jìn)展。像所有蛋白質(zhì)一樣，Cas9由氨基酸構(gòu)建而成。大多數(shù)氨基酸沒有電荷，但有些是正電荷或負(fù)電荷。所以他們把一些Cas9的帶正電的氨基酸換成了中性氨基酸。他們把注意力集中在帶負(fù)電荷的DNA的凹槽上，使其不那么“粘性”。 另一個(gè)實(shí)驗(yàn)室通過縮短用于控制DNA的氨基酸鏈，創(chuàng)造了另一個(gè)不太緊密的Cas9版本。在2017年，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了Cas9蛋白中的區(qū)域，這個(gè)區(qū)域控制著它與導(dǎo)向RNA與“目標(biāo)”DNA序列的匹配程度。然后他們對(duì)這個(gè)小片上的氨基酸進(jìn)行微調(diào)，以產(chǎn)生超精確的Cas9。
CRISPR-Cas9不是一個(gè)單一用途的工具。一旦切割完畢，就可以放手，找到另一個(gè)匹配的序列，并一次又一次地剪切片段。更重要的是，它可以在一個(gè)單元格中停留幾個(gè)小時(shí)，然后降級(jí)。對(duì)于最初進(jìn)化CRISPR來抵御入侵病毒DNA的細(xì)菌來說，這種壽命是很長(zhǎng)的，但對(duì)于那些希望將其緊緊束縛住的科學(xué)家來說，并不是那么重要。
最后，科學(xué)家認(rèn)為，在人類中使用CRISPR將從另一個(gè)新興領(lǐng)域獲得推動(dòng)：大數(shù)據(jù)和下一代基因組測(cè)序?？茖W(xué)家們已經(jīng)試圖設(shè)計(jì)針對(duì)特定人群的指導(dǎo)性RNA。雖然CRISPR尚未針對(duì)個(gè)別患者個(gè)人化，但很可能會(huì)很快改變。至于什么時(shí)候我們會(huì)看到真正的CRISPR治療方法，目前只有幾個(gè)臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。但是，隨著科學(xué)技術(shù)的不斷的升級(jí)，基因編程技術(shù)的使用不會(huì)太遠(yuǎn)。（科技冷的發(fā)現(xiàn) 康斯坦丁/文）
- 蜜度索驥：以跨模態(tài)檢索技術(shù)助力“企宣”向上生長(zhǎng)
- 美媒聚焦比亞迪“副業(yè)”：電子代工助力蘋果，下個(gè)大計(jì)劃瞄準(zhǔn)AI機(jī)器人
- 微信零錢通新政策：銀行卡轉(zhuǎn)入資金提現(xiàn)免手續(xù)費(fèi)引熱議
- 消息稱塔塔集團(tuán)將收購和碩印度iPhone代工廠60%股份 并接管日常運(yùn)營(yíng)
- 蘋果揭秘自研芯片成功之道：領(lǐng)先技術(shù)與深度整合是關(guān)鍵
- 英偉達(dá)新一代Blackwell GPU面臨過熱挑戰(zhàn)，交付延期引發(fā)市場(chǎng)關(guān)注
- 馬斯克能否成為 AI 部部長(zhǎng)？硅谷與白宮的聯(lián)系日益緊密
- 余承東：Mate70將在26號(hào)發(fā)布，意外泄露引發(fā)關(guān)注
- 無人機(jī)“黑科技”亮相航展：全球首臺(tái)低空重力測(cè)量系統(tǒng)引關(guān)注
- 賽力斯發(fā)布聲明：未與任何伙伴聯(lián)合開展人形機(jī)器人合作
- 賽力斯觸及漲停，汽車整車股盤初強(qiáng)勢(shì)拉升
免責(zé)聲明：本網(wǎng)站內(nèi)容主要來自原創(chuàng)、合作伙伴供稿和第三方自媒體作者投稿，凡在本網(wǎng)站出現(xiàn)的信息，均僅供參考。本網(wǎng)站將盡力確保所提供信息的準(zhǔn)確性及可靠性，但不保證有關(guān)資料的準(zhǔn)確性及可靠性，讀者在使用前請(qǐng)進(jìn)一步核實(shí)，并對(duì)任何自主決定的行為負(fù)責(zé)。本網(wǎng)站對(duì)有關(guān)資料所引致的錯(cuò)誤、不確或遺漏，概不負(fù)任何法律責(zé)任。任何單位或個(gè)人認(rèn)為本網(wǎng)站中的網(wǎng)頁或鏈接內(nèi)容可能涉嫌侵犯其知識(shí)產(chǎn)權(quán)或存在不實(shí)內(nèi)容時(shí)，應(yīng)及時(shí)向本網(wǎng)站提出書面權(quán)利通知或不實(shí)情況說明，并提供身份證明、權(quán)屬證明及詳細(xì)侵權(quán)或不實(shí)情況證明。本網(wǎng)站在收到上述法律文件后，將會(huì)依法盡快聯(lián)系相關(guān)文章源頭核實(shí)，溝通刪除相關(guān)內(nèi)容或斷開相關(guān)鏈接。
