用基因技術(shù)讓失聰者擺脫人工耳蝸?用1000美元完成個人基因測序并預(yù)判疾病?20年內(nèi)人類或許真能長生不老?……在波士頓的生命科學研究機構(gòu)里,這些問題正在被研究人員逐漸攻克。伴隨著哈佛醫(yī)學院和大型頂級實驗室等生物醫(yī)學科研資源的集聚,美國波士頓正在成為全球生命科學界的圣地,而生物制藥公司也逐漸朝圣般地向這里匯聚。
近日,這個全球生命科學界的“硅谷”迎來了清華-青騰未來科技學堂的首期學員們。在一周時間內(nèi),他們集中拜訪了波士頓博德研究所(Broad Institute)、伊頓-皮博實驗室(Eaton Peabody Lab, EPL)、哈佛大學醫(yī)學院的喬治·丘奇實驗室(George Church Lab)三大實驗室,與研究員深入交流,了解最前沿的生命科學技術(shù)與成果。青騰未來科技學堂致力于為下一個獨角獸注入創(chuàng)新DNA,而生命科學與人工智能、新材料等前沿科技則是該學堂聚焦的主要方向。
博德研究所:人和人的物種差異很大,但是99%的基因是一樣的
成立于2004年的博德研究所是學員們波士頓生命科學之旅的首站。博德研究所是美國最大的基因組測序?qū)嶒炇?、世界頂尖水平的基因組學研究中心,專注于包括傳染病、癌癥、精神病學和心血管疾病的研究,其CRISPR基因編輯技術(shù)研發(fā)領(lǐng)域處于世界領(lǐng)先地位,目前主要包括三個中心:斯坦利精神疾病研究中心、卡拉曼細胞觀察中心和卡洛斯斯利姆健康研究中心。
清華-青騰未來科技學堂首期學員走進博德研究所
據(jù)斯坦利精神疾病研究中心亞洲項目的主任黃海亮介紹,人和人的物種差異很大,但是99%的基因是一樣的,基因組研究的主要意義在于提高制藥的成功性并降低其成本、預(yù)測某些疾病的患病風險和精準用藥。人的基因組有30億個,之前測序成本很高,一美金一個,需要30億,而現(xiàn)在隨著新測序技術(shù)的發(fā)展,成本大幅降低,只需1000美金甚至更低。
作為哈佛大學和MIT以及波士頓若干醫(yī)院和企業(yè)的合作產(chǎn)物,博德研究所很好地體現(xiàn)了合作共享在生命科學研究中的巨大潛力,其成功得益于與醫(yī)院等機構(gòu)的合作和信息的快速分享。
據(jù)博德研究所戰(zhàn)略聯(lián)盟部負責人介紹,博德研究所在合作過程中很重視雙方有共同的價值觀,那就是共享,即把研究成果向社會共享。同時博德高度重視知識產(chǎn)權(quán)(IP)保護,IP合作可以通過簽署IP執(zhí)照協(xié)議或者借鑒波士頓風險投資基金成立初創(chuàng)公司。
伊頓-皮博實驗室(EPL):中國基因編輯技術(shù)在某些試驗中領(lǐng)先美國,但整體發(fā)展仍有差距
隨后學員來到了有60年歷史的伊頓-皮博實驗室(EPL),EPL是全球最大的聽力和耳聾研究中心。EPL由11個研究單位的25個研究人員組成,致力于研究聽力和耳聾。EPL的研究涉及神經(jīng)解剖學、生理學、心理學、藥理學、物理學、數(shù)學、分子生物學、免疫學、細胞生物學和遺傳學等眾多科學領(lǐng)域。其研究涵蓋從外周到中樞,從動物模型到人類患者,從正常到異常功能,從神經(jīng)生理學到行為學,從耳聾分子和遺傳基礎(chǔ)到聽力助聽器和聽覺植入物治療的聽覺系統(tǒng),并開發(fā)基于干細胞的策略來重建受損的內(nèi)耳。
清華-青騰未來科技學堂首期學員走進伊頓-皮博實驗室
據(jù)實驗室相關(guān)負責人陳正一介紹,世界衛(wèi)生組織數(shù)據(jù)顯示,2050年將近9億人喪失聽力,中國有6億人聽力將有問題,主要是老年人,而關(guān)鍵是無法治療,只能靠人工耳蝸。他希望以后能通過其他方式,如基因治療、基因組的改造、再生毛細胞等解決這一問題。
不少學員對基因編輯在中國的發(fā)展很感興趣。陳正一很看好其在中國的發(fā)展前景,他表示目前基因編輯在中國不受規(guī)則制約,因此在相關(guān)試驗中領(lǐng)先美國,但思維方式、技術(shù)方面仍有差距,建議把握好相關(guān)行業(yè)趨勢,舍得花時間和投資。他同時也提醒,目前基因編輯也存在潛在風險,即操作過程中把不該編輯的基因編輯了,但這一問題正在逐漸解決。
喬治·丘奇實驗室(George Church Lab):理論上在10到20年里人類可以實現(xiàn)長生不老
哈佛大學醫(yī)學院的喬治·丘奇實驗室是學員們生命醫(yī)學參訪之旅的收官之站。該實驗室以當代基因工程領(lǐng)域的先驅(qū)、哈佛大學醫(yī)學院教授George Church命名,是一個極度重視領(lǐng)域交叉的實驗室,研究范圍覆蓋物理、化學、基因生物學、藥學、社會經(jīng)濟基因?qū)W等幾大領(lǐng)域,被譽為基因編輯技術(shù)“黑科技”母胎,其團隊的基因編輯技術(shù)世界領(lǐng)先,正是他們的努力極大降低了基因測序的成本。
George Church Lab創(chuàng)始人George Church教授(前排左三)
喬治·丘奇教授認為每個人都應(yīng)該做基因測序,一方面5%的新生兒因為遺傳性疾病而終生受難,基因測序可以減少這方面的病患,另一方面,基因測序也可以幫助檢測者及早發(fā)現(xiàn)癌癥和心臟疾病,其產(chǎn)生的數(shù)據(jù)樣本有助于醫(yī)學研究的發(fā)展和相關(guān)藥品的開發(fā)。
對于檢測者擔心的成本和隱私問題,他指出,在美國檢測費用本身已經(jīng)降到1000美金左右,而且檢測者可以獲得由研究機構(gòu)、制藥公司或醫(yī)院提供的至少600美元的費用,而數(shù)據(jù)可以通過區(qū)塊鏈的方式加密以保護隱私。據(jù)了解,實驗室為此創(chuàng)造了星云基因公司,通過區(qū)塊鏈等技術(shù),去掉中間渠道,保證藥企和個人進行私密化的直接溝通。
基因組技術(shù)的發(fā)展最終是否會幫助人實現(xiàn)返老還童、長生不老?喬治·丘奇教授表示,目前已經(jīng)在老鼠和狗身上試驗了相關(guān)方法,出現(xiàn)了逆生長的效果,實驗室將推出45種方法實現(xiàn)逆生長的復(fù)合方法,理論上在10到20年里人類可以實現(xiàn)長生不老。但他指出,實現(xiàn)逆生長的基因方法耗費巨大,而且需要大量人群實驗,“如果真的能夠?qū)崿F(xiàn)逆生長,會惠及全球幾十億人群”。
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